展示 mRNA 在应对罕见病方面的新进展

这家 CDMO 与由患儿家长主导、以患者为中心的基金会合作，探索攻克 CDKL5 缺乏症的研发路径

AGC Biologics 具备绝对优势，可助力推动 mRNA 项目迈向临床

德国海德堡, Nov. 11, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- CDKL5 缺乏症患者每天可能发作 40 至 60 次癫痫。面对这一困境，一家合同生物制药生产商与一家由患儿家长创立的基金会，将携手开发早期信使 RNA (mRNA)，为这种罕见神经发育疾病寻找长期治疗方案。

鉴于针对罕见病的 RNA 疗法开发项目寥寥无几，Child’s Cure Genetic Research 与 AGC Biologics 将携手合作，为一种模拟 CDKL5 基因编码蛋白质的新型 mRNA 疗法寻找可行路径。这种蛋白质维持治疗的目的是减少癫痫发作、改善神经发育，帮助患者（其中多是婴幼儿）控制病情，摆脱严重损害健康与发展潜力的衰弱性症状。

这项早期概念验证工作依托 AGC Biologics 整合式 mRNA 解决方案开展，目标是找到通往临床开发的最佳路径。

mRNA 在罕见病领域的新前沿

类细胞周期蛋白依赖性蛋白激酶 5 (CDKL5) 缺乏症是一种罕见遗传病，由 CDKL5 基因突变或缺失引起。目前，该疾病主要依靠支持性护理，不过基金会也在探索一种已进入临床试验阶段的小分子药物。

对于像 Reyna Jogani 这样的年幼患者来说，她急需对运动、学习、视觉和行为等日常大脑活动至关重要的关键 CDKL5 蛋白，而研发进展的速度不足以满足她的迫切需要。Reyna 的父亲、Child’s Cure 联合创始人 Jainu Jogani 十分看好 mRNA 开发的快速进展及潜力。此次与 AGC Biologics 合作，就是希望能为这种罕见病找到可持续的治疗方案。

目前，针对 Rett 综合征、Angelman 综合征等罕见神经发育疾病的 RNA 疗法项目也在开发中。Child’s Cure 正研究使用 mRNA 治疗 CDKL5 缺乏症，进而助力推动这一方法在罕见病领域的应用。

mRNA 疗法将与基因疗法互为补充

通过该项目，Child’s Cure 将探索把 mRNA 作为一次性腺相关病毒基因疗法补充方案的可能。前述基因疗法旨在修复突变或缺失的 CDKL5 基因。mRNA 疗法的开发，将探索如何提供持续性的蛋白质替代输注，同时有望为需求不同的患者（包括可能不适合基因疗法的患者）提供另一种选择。

Jogani 表示：“我对 CDKL5 缺乏症的了解是，一种治疗方法未必能满足每位患者的需求。基因疗法未必适合每位患者，而且一次性治疗的效果能持续多久，仍是未知数。我们进一步投资 mRNA 这种补充方案，就是想用可重复给药、可调整的方式持续补充蛋白质，把缺失的 CDKL5 蛋白补上。我们正不遗余力地探索可能有所帮助的方法。”

AGC Biologics 对早期 mRNA 项目的支持

2023 年，AGC Biologics 凭借 40 年的微生物发酵经验，以及经过扩展的质粒 DNA 能力，在德国海德堡基地推出了全新的信使 RNA 服务业务。该 mRNA 工艺研发服务可根据每种 mRNA 的具体需求提供定制化方案，并供应从研发级到 GMP 级的 mRNA。

AGC Biologics 首席商务官 Christoph Winterhalter 表示：“正如数十年来在其他技术领域所做的那样，我们致力于为拥有 mRNA 候选药物的研发企业提供早期临床专业支持，帮助他们把研究成果转化为商业成功。这个市场正迎来转折点，朝着个性化药物和基因疗法等新领域拓展。我们的专家是市场上最出色的团队，可以为企业在这一领域的发展壮大提供支持。”

2025 年 11 月，AGC Biologics 宣布将与 Repair Biotechnologies 合作，开发并生产一种新型 mRNA 疗法，用于治疗动脉粥样硬化斑块的积聚。动脉粥样硬化斑块是心血管疾病的主要诱因，而心血管疾病是人类死亡的首要原因。

2027 年，AGC Biologics 还将在日本横滨的最新基地，进行 mRNA 工艺开发和商业化生产。

常见问题解答 (FAQ)：

为什么 Child’s Cure 要在基因疗法之外，探索用 mRNA 治疗 CDKL5 缺乏症？

这两种方法要发挥的作用不同。AAV 基因疗法的目标是修复突变或缺失的 CDKL5 基因，而 mRNA 项目的目标是提供患者所缺失的 CDKL5 蛋白。Child’s Cure 之所以探索 mRNA，是想看看它能否作为补充或替代方案——毕竟基因疗法未必适合每位患者，而且一次性基因疗法的长期持久性仍是一个重要问题。可重复给药的 mRNA 有望让患者重新生成 CDKL5 蛋白，从而为长期帮助患者提供另一条路径。不过，这仍需进一步开发，并需要临床证据来验证。

AGC Biologics 在罕见病疗法方面有哪些经验？

罕见病患者群体规模小、行业格局复杂，疗法开发需要新思路和新方法。一些机构专攻最罕见的疾病，而它们之所以选择 AGC Biologics，正是看中后者支持非常规开发模式的能力：

• AGC Biologics 是 Orphan Therapeutics Accelerator 的成员。该机构是一家非营利生物技术组织，专注于完成停滞的罕见病疗法的开发，推动其商业化应用。

• 2025 年，AGC Biologics 与公益公司 Rarity PBC 合作，为 Rarity 的 ADA-SCID（一种又称“气泡男孩病”的免疫缺陷病）基因疗法提供端到端生产服务。

• 2025 年 12 月 WASKYRA 获批时，Fondazione Telethon 成为首个获得 FDA 基因疗法批准的非营利组织，而 AGC Biologics 则是其选定的生产商。

• AGC Biologics 已生产多款获 FDA 批准的疗法，并投入商业供应，另有多个项目正在审评中。凭借这样的业绩记录，AGC Biologics 成为各类组织的理想合作伙伴，其中包括公益公司、非营利组织以及公共资助机构。

AGC Biologics 在 mRNA 开发与生产方面有哪些经验？

2023 年，AGC Biologics 在德国海德堡设立了 mRNA 平台服务业务，而该基地此前已拥有长期商业化质粒 DNA 业务，服务多家客户。此次业务拓展还借助公司 40 年的微生物生产经验和 pDNA 能力，进一步提升了 mRNA 生产能力。

AGC Biologics 哪些生产基地提供 mRNA 服务？

AGC Biologics 通过德国海德堡 mRNA 卓越中心和日本横滨基地，在欧洲和亚洲提供 mRNA 开发与生产服务。

关于 Child's Cure Genetic Research

Child's Cure Genetic Research 由患儿家长创立，致力于为儿童罕见遗传病开发创新的精准疗法。怀着寻找治愈方法的迫切愿望，该组织憧憬这样一个未来：每个孩子都有希望获得变革性治疗，拥有更美好的明天。借助前沿研究和战略合作，Child's Cure 致力于重塑儿科罕见病诊疗的未来。借助前沿研究，Child's Cure 致力于重塑儿科罕见病诊疗的未来，亦积极欢迎就其他儿科遗传病症开展战略合作。

关于 AGC Biologics

AGC Biologics 是一家全球领先的生物制药合同开发与生产组织 (CDMO)，始终秉持提供最高服务标准的承诺，与客户及合作伙伴紧密协作，提供专业且高效的解决方案与服务。我们提供世界一流的开发与生产能力，涵盖基于哺乳动物及微生物体系的治疗性蛋白、质粒 DNA (pDNA)、信使 RNA (mRNA)、病毒载体以及基因工程细胞产品。我们的全球网络覆盖美国、欧洲及亚洲，在华盛顿州西雅图、丹麦哥本哈根、德国海德堡、意大利米兰，以及日本千叶与横滨设有运营基地。AGC Biologics 是 AGC Inc. 生命科学事业部的一员。该事业部运营着八家工厂，专注于生物制药、先进疗法、小分子活性药物成分及农用化学品。如需了解更多信息，请访问 www.agcbio.com。

AGC Inc. 企业联系方式：info-pr@agc.com 

AGC Biologics 媒体联系方式：kati.sills@agc.com