SD-101（Zorblesia™）是首款正在研发的外用治疗药物，用于治疗三种主要亚型的大疱性表皮松解症患者全身皮肤表面的伤口和病变

南卡罗来纳州芒特普莱森特2026年10月22日 /美通社/ -- Paradigm Therapeutics, Inc.是一家专注于开发罕见病创新疗法的临床阶段生物制药公司，该公司今日宣布，其评估SD-101（Zorblesia™）的III期临床试验（SD-007）已招募了首位患者。SD-101是一种正在研究中的外用乳膏，用于治疗与大疱性表皮松解症（EB）相关的慢性创面和皮肤病变。

EB是一种罕见的遗传性疾病，其特征是皮肤脆弱，容易起水疱和破裂，通常在出生时或幼儿期发病。该病症可能导致慢性伤口、疼痛、瘙痒、感染和瘢痕形成，给患者及其家属带来沉重的负担。

SD-007研究是一项多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估SD-101在单纯型大疱性表皮松解症（EBS）、营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）和交界型大疱性表皮松解症（JEB）患者中的疗效和安全性。该研究将评估选定慢性目标伤口的愈合情况、受伤口和病变影响的体表面积的变化，以及瘙痒症状的改善情况。

计划在遍布北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚的14个国家、17个临床试验中心招募约80名年龄在28天至12岁之间的患者。根据研究方案，受试者将每天在全身涂抹SD-101乳膏或研究对照药物，持续两个月。完成SD-007研究的患者将有资格参加后续的SD-008研究，从而有机会继续接受治疗。

有关 SD-007 研究的更多信息，请访问www.paradigmtherapeutics.com。

Paradigm Therapeutics总裁兼首席执行官Robert Ryan博士表示，“大疱性表皮松解症患者可能会出现皮肤起水疱、慢性伤口、持续性疼痛和瘙痒、感染以及瘢痕等症状。现有的治疗方案存在显著局限性，针对EB相关广泛性皮肤受累而设计的治疗方法，目前仍存在巨大的未满足需求。我们认为，SD-101通过针对单纯型大疱性表皮松解症、营养不良型大疱性表皮松解症和交界型大疱性表皮松解症患者皮肤表面的创面和病变，有望提供一种不同的治疗方案。”

Ryan博士补充说：“启动这项三期研究是SD-101（Zorblesia™）开发的一个重要里程碑。我们已完成的II期和III期临床研究结果表明，应继续评估每日全身涂抹该药物的疗效，包括其促进目标伤口愈合以及缩小受病变影响的皮肤总面积的潜力。我们致力于完成该研发项目，并推动SD-101获得潜在的监管批准，争取为受这种致残性疾病影响的患者及其家属提供更多的治疗选择。我们还正在与潜在合作伙伴合作，以支持该疗法未来在全球范围内的开发和推广。”

Eshelman Ventures, LLC的Fred Eshelman博士表示，“Eshelman Ventures很荣幸能投资Paradigm Therapeutics，并支持SD-101作为一种潜在的新疗法用于治疗大疱性表皮松解症。大疱性表皮松解症患者及其家人每天面临的巨大挑战，迫切需要更多治疗方案。我们很自豪能支持Paradigm为推进该项目所做的努力，并致力于改善受这种毁灭性疾病影响的患者的生活。”

关于SD-101 (Zorblesia™) 临床开发

SD-101（Zorblesia™）是一种正在研究中的外用乳膏，旨在每日涂抹于患处皮肤。该制剂可在室温下保存，无需特殊的临床处理，这可能有助于患者和护理人员在实际中使用。

SD-101已在已完成的II期和III期临床研究中进行了评估，这些研究共纳入了217名患有单纯型大疱性表皮松解症、营养不良型大疱性表皮松解症和交界型大疱性表皮松解症的儿童和成人患者，其中包括极低龄的婴儿。在这些研究中，受试者每天将SD-101涂抹于全身，持续三个月。该临床开发项目评估了伤口愈合情况、受累皮肤范围的变化以及安全性。

基于这些研究的结果，Paradigm正在开展SD-007临床试验，以进一步评估SD-101的疗效和安全性。完成SD-007研究的患者可能有资格继续参加SD-008研究。

SD-101已获得“罕见儿科疾病”和“孤儿药”资格认定。这些认定旨在支持针对严重或罕见疾病的治疗方法的研发，但并不构成上市许可。一旦获得监管部门批准，Paradigm将有资格获得优先审评凭证（PRV）。

Paradigm已选定临床研究组织（CRO）Kapadi，协助管理这项全球性III期研究。