血友病是先天性止血功能障碍疾病，患者因缺乏特定凝血因子，即使轻微碰撞也可能引发关节或内脏出血。过去因医疗资源匮乏，患者往往需要承受剧烈疼痛，并因常反覆出血而造成关节损伤。随着医学不断进步，治疗方案已大幅提升。长效及特长效凝血因子制剂的普及，让患者的生活质量有明显改善。这些崭新的治疗如何帮助患者减少频密注射的负担？

流血形成恶性循环

人体的止血系统主要由血小板与凝血因子组成。血小板负责处理表层伤口的止血，而凝血因子则负责较深层创伤及后期的止血过程。凝血因子共有 13 种，其中第八及第九因子的基因位于 X 染色体上。由于男性仅有一条 X 染色体，一旦唯一的相关基因出现突变，便无法正常止血，因此血友病患者以男性为主。第八因子缺乏为 A 型血友病，第九因子缺乏则为 B 型血友病。

凝血因子在止血过程中环环相扣。在香港行医的血液及血液肿瘤科专科医生區永仁解释，当其中一种或多种因子缺乏时，止血机制便无法有效运作。血友病的严重程度依因子水平划分：凝血因子浓度低于 5–40% 为轻度，1–5% 为中度，轻微创伤也可能导致出血，而低于 1% 则属严重。本港患者中，轻度、中度及重度约各占三分之一。

长期反覆出血会造成关节肿胀、疼痛及活动受限，而关节亦是血友病患者最常见的出血部位，包括手腕、膝盖和脚踝；肌肉、肠道、腹膜甚至脑部出血亦可能发生。日常行走或跑步都会对关节造成微小损伤，若无法及时止血，便会出现自发性出血。关节出血后，血液积聚令关节腔压力上升，引发严重发炎、痛楚及继发性出血。在未有凝血因子治疗的年代，患者只能靠止痛药纾缓，半世纪前甚至有不少患者在十多岁时已需依赖轮椅。较为严重的并发症包括脑出血，因此能否及早止血对患者生命至关重要。

由于患者无法自行制造第八或第九因子，过去医学界也是遂从捐血者血液中提炼相关因子制成替代药物。数十年前，医生会直接输注冷冻血浆；现时则能提炼纯化因子，缺乏哪种便补充哪种。凝血因子需经静脉注射进入血液中，第八因子的半衰期约为 12–14 小时，第九因子约为 18–24 小时，注射后因子水平会逐渐下降，因此需要定时补充。

需求性治疗与预防性治疗

區永仁医生表示，血友病的治疗主要分为「需求性」与「预防性」两种。需求性治疗是在出血时才注射凝血因子，但其缺点是关节出血时患者往往因疼痛而难以自行注射，而此时关节已开始受到破坏。

相较之下，预防性治疗是定期注射凝血因子，将因子水平维持在较稳定的范围，以避免出血发生。此治疗方式能让患者像常人般生活，并有效降低关节损伤风险关节损伤的风险。目前，大部分中度至重度患者都采用预防性治疗。

国际治疗目标亦逐步趋向「低出血」，尤其对年幼患者而言，更重视尽量减少出血。因为关节一旦出现损伤，很难自行修复，最终可能需要依靠关节置换手术来处理。

长效型及特长效型药剂 减少注射频率

针对注射频率的问题，医学界研发了长效及特长效凝血因子制剂。A 型患者若使用普通制剂，需要每周注射三次；改用长效制剂则可减至每周一至两次，特长效制剂更可只需每周一次。B 型患者使用普通制剂时需每周两次，长效制剂则可延长至每周一次或每十天一次。區永仁医生指出，每位患者的因子水平与新陈代谢速度各有不同，因此需经过一段时间才能找出最合适的注射频率。至于注射剂量则按体重计算，因此婴幼儿的治疗费用相对较低。

对小病友而言，年纪愈小愈适合使用特长效制剂，以减少频繁注射带来的不便与心理压力。要为幼童顺利静脉注射并不容易，父母在家中操作往往面临极大挑战，早年医生甚至会为幼童植入导管，但导管本身存在感染及出血风险。若可使用特长效因子，例如每周注射一次，父母便可在周末带孩子前往医院注射，毋须长期留置导管，大幅降低风险与负担。

除了日常预防外，在遇到特殊情况时，预防性治疗同样扮演关键角色。当患者需要接受手术或参与较剧烈的活动时，医生会建议事先进行预防性治疗。只要注射足够剂量，例如每公斤体重补充 50 至 100 国际单位，便能使凝血因子水平回复正常，让患者如常人般安全接受手术。

约十多年前，香港开始加强医护人员对血友病的认识，并推动跨科协作以提升照护质素。现时，全港急症室均备有凝血因子，患者抵达后可获优先诊治而无需排队。医院亦实施「因子先行」政策，无论患者因何症状入院，优先安排注射足够因子以控制出血。自政策推行以来，因出血危及生命的个案显著减少。

预防性治疗显著改善病友生活

區永仁医生分享，香港患者在转用长效凝血因子后，生活质素持续提升，现时生活质量接近常人。这种改变主要发生在近五年，患者逐渐摆脱过去因频繁注射及反覆出血带来的困扰，迈向更理想的生活状态。

对儿童患者而言，预防性治疗尤其重要。若能在成长阶段完全避免出血，关节便能维持健康正常，长大后不但可如常生活，更能自主管理治疗。相反地，若幼年时关节已反覆出血受损，不仅影响成长，还会形成恶性循环——因为关节发炎会刺激脆弱血管增生，进一步增加出血风险，有时甚至需要手术清除关节内的发炎组织。

血友病虽属先天性疾病，透过规范治疗，患者可接近常人生活状态。预防性治疗配合长效及特长效因子，不仅能减少注射频率，亦能有效预防出血、保护关节。现今医学界以「低出血」为治疗目标，配合更完善的急症处理机制，香港血友病患者的生活已与过往截然不同，能活出更自主、更稳定的人生。

血液及血液肿瘤科专科區永仁医生指出，香港患者转用长效及特长效凝血因子后，生活质素大幅提升，几乎与常人无异。

除了日常预防面对特殊情况时，预防性治疗同样扮演重要角色。当患者需接受手术或参与激烈活动时，医生会建议先进行预防性治疗。